Sei bambini a Milano malati incurabili: guariti da staminali e virus Hiv “trattato” da ricerca di San Raffaele e Telethon

Un risultato più che straordinario. Sei bambini ammalati di affezioni ritenuti finora incurabili guariscono grazie a cure con le staminali. Sconfitte sinfrome di Wiskott-Aldriche e leucodistrofia metacromatica, patologie genetiche di cui non esistevano trattamenti. L’eccezionale traguardo è frutto di una ricerca cominciata 15 anni fa da Telethon e dall’ospedale San Raffaele di Milano. I ricercatori, dopo lunghe sperimentazioni, hanno utilizzato il virus dell’Hiv, il responsabile dell’Aids, (ripulito degli elementi pericolosi) per diffondere i geni corretti in tutte le celle, dopo averlo preventivamente trattato per renderlo “innocuo”.

Un lavoro frutto del costante impegno di equipe estremamente affiatate e motivate, ma soprattutto “forti” nel superare in questi lunghi anni gli inevitabili momenti di “delusione” procedendo con determinazione senza abbandonare la strada intrapresa. Un lavoro dai risultati che hanno aperto una nuova frontiera nella ricerca, che porterà in ogni caso, anche se non è assolutamente possibile stabilirne i tempi, alla soluzione di tante altre oggi incurabili patologie. Ci sono certezze e speranze motivate, ma attenzione agli intempestivi ottimismi che troppo spesso conducono solo a cocenti delusioni. Il tempo, assieme al morbo, è il peggior nemico del malato, ma rappresenta il miglior alleato dei ricercatori.

I sei bambini guariti oggi conducono una vita normale, al pari dei loro coetanei. Corrono, vanno a scuola, praticano sport anche impegnativi e “violenti”; giocano al calcio e vanno in mountain bike. Insomma, sono tutti veri e propri sportivi, senza limitazioni di sorta. Gli erano state diagnosticate due malattie genetiche, terribili, senza speranza di guarigione, e non solo: la sindrome Wiskott-Aldrich (che provoca un deficit del sistema immunitario e delle piastrine del sangue) e la leucodistrofia metacromatica (che causa la paralisi progressiva di nervi, muscoli e cervello). Un dramma per loro, la disperazione di genitori e parenti.

Ma i medici non si sono arresi al cospetto dei due terribili mali, come ogni giorno affrontano con forza tante altre terribili affezioni. Hanno cominciati a isolare le staminali dal midollo osseo dei bambini, prelevandolo dalle anche, sottoponendole poi a terapia genica con l’Hiv e infine le hanno reinfuse nei piccoli pazienti. Non si sono avuti problemi di rigetto, come avevano previsto, ma sempre col beneficio del dubbio. In medicina, come del resto in tutto, nulla di deve considerare come “scontato”. In teoria, la guarigione dovrebbe essere definitiva. Anche il questa occasione, l’ultima parola spetta però al tempo.

I risultati della sperimentazione di Telethon e San Raffaele sono pubblicati ora in due articoli della rivista Science. E’ stato, come abbiamo detto, un lavoro di ricerca e di sperimentazione protrattosi per 15 anni e costato 30 milioni di euro. E l’elemento determinante, e le intere equipe sono concordi, è stato l’utilizzo del virus Hiv reso inoffensivo.

I ricercatori di Milano, guidati da Alessandra Biffi e Alessandro Aiuti, figlio del più noto immunologo Ferdinando, hanno pubblicato i risultati di sei piccoli pazienti. Altri dieci bambini hanno subito il trattamento e presto sentiremo parlare anche dei risultati ottenuti su di loro, SEmbra proprio altrettanto positivi. L’ufficialità sarà comunicata, come è prassi, attraverso la pubblicazione su una rivista scientifica.

Stefania Giannella